Neue Therapie lässt Blinden wieder Schemen erkennen

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Dank einer Gentherapie kann ein Patient, der an einer Netzhautdegeneration leidet, wieder schwach sehen. Dafür ist eine Spezialbrille nötig.

Sehen nach einer Netzhautdegeneration: Das macht eine neue Therapie möglich. Bislang wurde diese nur an wenigen Menschen getestet. Bis zur freien Anwendung kann es noch Jahre dauern. Foto: Symbolbild / gettyimages
Sehen nach einer Netzhautdegeneration: Das macht eine neue Therapie möglich. Bislang wurde diese nur an wenigen Menschen getestet. Bis zur freien Anwendung kann es noch Jahre dauern. Foto: Symbolbild / gettyimages

Ein Mann, der bereits vor Jahren aufgrund einer Netzhautdegeneration erblindet ist, kann nach einer innovativen Behandlung wieder schwache Konturen erkennen. Diese „optogenetische Gentherapie“ wurde als Teil einer klinischen Studie durchgeführt. Das internationale Forschungsteam hat die vielversprechenden Ergebnisse dazu jetzt im Journal Nature Medicine veröffentlicht.

Ein Virus hilft

Unter der Leitung der Neurowissenschaftler Botond Roska und José-Alain Sahel haben Forschende aus Paris, Pittsburgh und Basel gemeinsam erstmals an einem Menschen eine optogenetische Gentherapie durchgeführt – mit Erfolg.

Dahinter steht die jahrzehntealte Idee, die Funktionsweise eines Virus in einer medizinischen Anwendung zu nutzen: Viren besitzen die Fähigkeit, sich an Wirtszellen anzuheften, ihr eigenes Erbgut einzuschleusen und in das Erbgut der Wirtszelle einzubauen.

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Verändert man aber zuvor das Virus im Labor gezielt, macht es einerseits ungefährlich für den Menschen und passt andererseits das Viren-Genom an, erhält man einen Vektor. Das ist ein Transporter, der gewünschte Gene in ein Ziel-Genom einbauen kann und das, ohne dabei schädlich zu sein. Somit kann das menschliche Erbgut gezielt verändert werden, wodurch beispielsweise mehr oder weniger eines gewünschten Moleküls hergestellt werden. Virale Vektoren werden in der Gentechnik schon lange eingesetzt – in der Optogenetik bislang allerdings nur in Tierversuchen.

Mehr Sinneszellen, statt Genmutationen zu reparieren

Jetzt haben es, so schreibt es der Deutschlandfunk, Roska und Sahel erstmals auch im Menschen angewendet: Ihr Team hat dazu ein Gen für ein lichtempfindliches Protein in ein harmloses Virus eingebaut und dann in ausgewählte Nervenzellen des erblindeten Patienten eingebracht. Dessen Nervenzellen im Auge begannen daraufhin, das gewünschte Protein zu bilden. Die Retina des Patienten wurde daraufhin wieder lichtsensitiv.

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Der Patient leidet seit über 40 Jahren an der erblichen Krankheit Retinopathia pigmentosa. Eine Netzhautdegeneration, die bis zur kompletten Erblindung führen kann. Das Problem: Die Erkrankung wird durch Mutationen in über 71 unterschiedlichen Genen hervorgerufen, diese gezielt und einzeln zu reparieren ist nicht nur sehr aufwendig, sondern auch wenig effektiv.

Im Laufe der Erkrankung sterben immer mehr Photorezeptorzellen in der Retina ab. Ziel der innovativen Therapie war es deshalb, statt alle mutierten Gene zu reparieren, neue lichtempfindliche Zellen in der Retina zu bilden. Damit sollte der Verlust der Sinneszellen ein Stück ausgeglichen werden.

Eine neue Art des Sehens

Die Therapie hat angeschlagen: Laut Deutschlandfunk kann der Patient etwa wieder Zebrastreifen auf der Straße erkennen – und sei davon total begeistert gewesen. In einer Pressemitteilung der Universität Pittsburgh, wo Sahel unter anderem forscht, wird der Neurowissenschaftler dazu wie folgt zitiert: „Ich hoffe, das ist ein großer Durchbruch. In diese Studie sind zwölf Jahre Forschungsarbeit geflossen und ich freue mich sehr, dass ich gemeinsam mit Botond Roska aus Basel und all meinen weiteren Kolleg*innen dazu beigetragen habe.“

Im Deutschlandfunk sagt Sahel außerdem: „Der Patient, den wir in unserer Studie beschreiben, war der erste der geplanten 15 Teilnehmer. Es ging zunächst darum, die Sicherheit des Verfahrens bei zunehmend höherer Dosierung des Virus zu testen. Wir haben noch sieben weitere Patienten behandelt, aber wegen der Corona-Pandemie konnte nur einer halbwegs ordentlich mit der Brille üben.“

Denn zusätzlich zur Gentherapie ist noch eine spezielle Brille notwendig, die mithilfe einer Kamera die Bilder der Umwelt in Lichtimpulse umwandelt. Diese Impulse werden dann auf die Retina projiziert. Es handelt sich deshalb um ein vollständig neues Sehen, das erst neu erlernt und trainiert werden muss.

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